Wczesna postać tej choroby kończy się zgonem jeszcze przed 6. miesiącem życia. Leczenie w dalszym ciągu nie jest refundowane
Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL) to choroba rzadka o postępującym charakterze, która może prowadzić do istotnych problemów zdrowotnych, a nawet…