Badania kliniczne w leczeniu nowotworów u dzieci szansą na zastosowanie innowacyjnej terapii

Rocz­nie u 1100–1200 dzie­ci dia­gno­zo­wa­ny jest nowo­twór zło­śli­wy¹ – z cze­go nie­ste­ty u mniej niż poło­wy cho­ro­ba zosta­je roz­po­zna­na w począt­ko­wym sta­dium. Wyle­czal­ność nowo­two­rów dzie­cię­cych zale­ży m.in. od rodza­ju cho­ro­by oraz stop­nia jej zaawan­so­wa­nia, ale śred­nio sza­cu­je się ją na ok. 80 proc.² Choć wynik ten napa­wa opty­mi­zmem, to wciąż nie bra­ku­je małych pacjen­tów opor­nych na tra­dy­cyj­ne meto­dy lecze­nia, bory­ka­ją­cych się z prze­rzu­ta­mi czy wzno­wą cho­ro­by. Nadzie­ją na ich powrót do zdro­wia oraz opra­co­wa­nie sku­tecz­niej­szych tera­pii prze­ciw­no­wo­two­ro­wych oka­zu­ją się bada­nia kli­nicz­ne. Co war­to o nich wie­dzieć?

Nowo­two­ry dzie­cię­ce zali­cza­ją się do cho­rób rzad­kich – sta­no­wią one zale­d­wie 1 proc. wszyst­kich zacho­ro­wań na nowo­two­ry w Pol­sce³. Ich lecze­nie nie­rzad­ko ma cha­rak­ter kom­plek­so­wy, co ozna­cza, że do uzy­ska­nia naj­lep­szych efek­tów wyko­rzy­stu­je się che­mio­te­ra­pię, radio­te­ra­pię i lecze­nie ope­ra­cyj­ne. O wybo­rze danej meto­dy lub metod decy­du­je kon­sy­lium lekar­skie, któ­re w wybra­nych jed­nost­kach medycz­nych może zapro­po­no­wać rów­nież dodat­ko­wą ścież­kę, jaką jest udział w nie­ko­mer­cyj­nym bada­niu kli­nicz­nym. W prze­ci­wień­stwie do badań komer­cyj­nych, są one pro­wa­dzo­ne przez insty­tu­cje badaw­cze, a nie kon­cer­ny far­ma­ceu­tycz­ne – na Zacho­dzie są stan­dar­dem, nato­miast w Pol­sce dopie­ro się roz­wi­ja­ją. Nie­ste­ty rodzi­ce nie zawsze wie­dzą, że ich pocie­cha może sko­rzy­stać z inno­wa­cyj­ne­go lecze­nia, w jakich pla­ców­kach prze­pro­wa­dza­ne są bada­nia lub po pro­stu mają przed nimi róż­ne­go rodza­ju oba­wy. Strach przed nie­zna­nym jest natu­ral­ną reak­cją, tym bar­dziej jeśli w grę wcho­dzi zdro­wie i życie dziec­ka, dla­te­go tak waż­ne jest budo­wa­nie świa­do­mo­ści w kon­tek­ście badań kli­nicz­nych. Powsta­ły one bowiem, by móc sku­tecz­nie leczyć cho­rych, opty­ma­li­zo­wać i per­so­na­li­zo­wać tera­pię oraz wdra­żać nowo­cze­sną, mniej inwa­zyj­ną dia­gno­sty­kę. Poni­żej wyja­śnia­my jak wyglą­da kla­sy­fi­ka­cja do bada­nia kli­nicz­ne­go, jakie korzy­ści pły­ną z nich dla pacjen­tów i roz­wo­ju medy­cy­ny, a tak­że oma­wia­my kwe­stie ich bez­pie­czeń­stwa.

Kwa­li­fi­ka­cja do bada­nia kli­nicz­ne­go

Nie­ko­mer­cyj­ne bada­nia kli­nicz­ne są pro­wa­dzo­ne przez wybra­ne ośrod­ki medycz­ne, posia­da­ją­ce sta­tus jed­nost­ki badaw­czo-roz­wo­jo­wej, zatrud­nia­ją­ce doświad­czo­ną, kom­pe­tent­ną kadrę oraz dys­po­nu­ją­ce odpo­wied­nim sprzę­tem. W onko­lo­gii dzie­cię­cej doty­czą one m.in. przy­pad­ków opor­nych na tra­dy­cyj­ne lecze­nie, zaawan­so­wa­nych sta­diów cho­ro­by z prze­rzu­ta­mi lub wzno­wy nowo­two­ru. W ramach pro­jek­tów badaw­czych zespo­ły czę­sto zawę­ża­ją obszar dzia­łal­no­ści wokół kon­kret­ne­go typu nowo­two­ru – nie jest tak, że dla każ­de­go roz­po­zna­nia są dostęp­ne aktu­al­nie w Pol­sce bada­nia kli­nicz­ne. Pod­sta­wo­wym źró­dłem nt. badań kli­nicz­nych powi­nien być lekarz, ale infor­ma­cji o nich moż­na szu­kać też w innych miej­scach jak m.in.: na stro­nach ośrod­ków badaw­czych, inter­ne­to­wych reje­strach czy por­ta­lach orga­ni­za­cji pacjenc­kich.

– Do udzia­łu w bada­niu pacjent może być zapro­szo­ny przez leka­rza-bada­cza lub zgło­sić się samo­dziel­nie do ośrod­ka badań. Chęć wzię­cia udzia­łu to jed­nak za mało – dziec­ko musi zostać zakwa­li­fi­ko­wa­ne na pod­sta­wie wyni­ków oraz speł­nia

tzw. kry­te­ria włą­cze­nia. Może się zda­rzyć, że w trak­cie dokład­ne­go wywia­du lekar­skie­go wystą­pią kry­te­ria wyłą­cze­nia, czy­li czyn­ni­ki unie­moż­li­wia­ją­ce kwa­li­fi­ka­cję do bada­nia. Jeśli lekarz nie stwier­dzi prze­ciw­ska­zań, to kolej­no koniecz­ne jest pod­pi­sa­nie For­mu­la­rza Świa­do­mej Zgo­dy, któ­ry może być w każ­dej chwi­li wyco­fa­ny. Decy­zję o udzia­le dzie­ci w bada­niu podej­mu­ją rodzi­ce, ale w przy­pad­ku mło­dzie­ży od 13 r.ż. pacjent rów­nież musi wyra­zić zgo­dę – tłu­ma­czy prof. Anna Raci­bor­ska, Kie­row­nik Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Dzie­ci i Mło­dzie­ży w Insty­tu­cie Mat­ki i Dziec­ka.

Bez­pie­czeń­stwo badań kli­nicz­nych

Bada­nia kli­nicz­ne są prze­pro­wa­dza­ne wyłącz­nie w opar­ciu o pod­sta­wy nauko­we, świad­czą­ce o tym, że korzy­ści zdro­wot­ne dla pacjen­ta są więk­sze niż ewen­tu­al­ne ryzy­ko wią­żą­ce się z udzia­łem w nich. W prak­ty­ce ozna­cza to, że uczest­nic­two jest obar­czo­ne mini­mal­nym obcią­że­niem w porów­na­niu do kla­sycz­nych tera­pii. Ponad­to każ­dy pacjent jest ubez­pie­czo­ny, a jego bez­pie­czeń­stwo jest nad­rzęd­ne dla leka­rzy. Wła­śnie dla­te­go uczest­ni­cy bada­nia mają zapew­nio­ną kom­plek­so­wą opie­kę i nie­ogra­ni­czo­ny dostęp do infor­ma­cji – z pyta­nia­mi czy wąt­pli­wo­ścia­mi mogą zgła­szać się do leka­rza o każ­dej porze. Co wię­cej, ist­nie­je sze­reg wyma­gań i obo­wiąz­ków, któ­re muszą być speł­nio­ne, przed wej­ściem bada­nia w życie.

– Bada­nia kli­nicz­ne skła­da­ją się z kil­ku eta­pów, zanim jed­nak lek zosta­nie poda­ny pacjen­tom prze­cho­dzi on szcze­gó­ło­we testy w fazie przed­kli­nicz­nej, gdzie m.in. spraw­dza się jego szko­dli­wość. Nie może­my jed­nak zapo­mi­nać, że nie ist­nie­je sub­stan­cja, któ­ra jest cał­ko­wi­cie pozba­wio­na ryzy­ka wystą­pie­nia skut­ków ubocz­nych – nawet leki kupio­ne bez recep­ty posia­da­ją listę moż­li­wych dzia­łań nie­po­żą­da­nych. Nad rze­tel­no­ścią, bez­pie­czeń­stwem i zgod­no­ścią bada­nia z mię­dzy­na­ro­do­wy­mi zasa­da­mi czu­wa Komi­sja Bio­etycz­na oraz Urząd Reje­stra­cji Pro­duk­tów Lecz­ni­czych – doda­je prof. Raci­bor­ska.

Korzy­ści dla pacjen­tów

Udział w bada­niu kli­nicz­nym war­to trak­to­wać jako moż­li­wość na sko­rzy­sta­nie z naj­no­wo­cze­śniej­szej tera­pii, inno­wa­cyj­ne­go leku czy meto­dy lecze­nia. Nale­ży pod­kre­ślać jed­nak, że jest to szan­sa, a nie gwa­ran­cja suk­ce­su. Pacjen­ci z pew­no­ścią powin­ni mieć poczu­cie, że są obję­ci naj­lep­szą moż­li­wą opie­ką, co jest szcze­gól­nie waż­ne jeśli na nowo­twór cho­ru­je dziec­ko. W przy­pad­ku prze­wle­kłych cho­rób nowo­two­ro­wych, w któ­rych stan­dar­do­we lecze­nie zawio­dło, obję­cie pro­gra­mem bada­nia kli­nicz­ne­go może być jedy­ną nadzie­ją na popra­wę sta­nu zdro­wia. Pacjen­ci zakwa­li­fi­ko­wa­ni do badań kli­nicz­nych nie pono­szą kosz­tów zwią­za­nych z lecze­niem, są pod sta­łą opie­ką zespo­łu leka­rzy i pie­lę­gnia­rek oraz mają dostęp do pro­ce­dur medycz­nych i dia­gno­sty­ki na naj­wyż­szym pozio­mie.

– Nie­ko­mer­cyj­ne bada­nia kli­nicz­ne dają nadzie­ję na popra­wę jako­ści życia, a nawet cał­ko­wi­te wyle­cze­nie dla dzie­cię­cych pacjen­tów onko­lo­gicz­nych, dla­te­go war­to z nich korzy­stać. Dzię­ki powsta­niu Agen­cji Badań Medycz­nych licz­ba nie­ko­mer­cyj­nych pro­jek­tów w Pol­sce wzra­sta, co ozna­cza, że coraz wię­cej cho­rych z róż­ny­mi pod­ty­pa­mi nowo­two­rów może lub będzie mogło w przy­szło­ści wziąć w nich udział. W Kli­ni­ce Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Dzie­ci i Mło­dzie­ży Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka jeste­śmy w trak­cie czte­rech nie­ko­mer­cyj­nych badań kli­nicz­nych – HISTIOGEN, BRAVO i TRAM (pro­wa­dzo­nych w ramach pro­jek­tu POLHISTIO) dla pacjen­tów z roz­ro­sta­mi komó­rek histio­cy­tar­nych oraz REGBONE dla pacjen­tów bory­ka­ją­cych się ze zło­śli­wy­mi, pier­wot­ny­mi nowo­two­ra­mi kości, opor­ny­mi na stan­dar­do­wą tera­pię. W tym roku ruszy jesz­cze jeden pro­jekt – BUTTERFLY, skie­ro­wa­ny do pacjen­tów z pro­gre­sją w trak­cie lecze­nia lub wzno­wą mię­sa­ka Ewin­ga. To pierw­sza tego typu immu­no­te­ra­pia w tym typie nowo­two­ru na świe­cie – mówi prof. Anna Raci­bor­ska z Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka.

Bada­nia kli­nicz­ne i zwią­za­ny z nimi postęp medy­cy­ny to więk­sze moż­li­wo­ści na lep­szą jakość życia oraz powrót do cał­ko­wi­te­go zdro­wia dla dzie­cię­cych pacjen­tów onko­lo­gicz­nych. Bez ich roz­wo­ju wie­le osób nie mia­ło­by nawet szan­sy na tera­pię, dla­te­go tak waż­ne jest zwięk­sza­nie ich dostęp­no­ści i budo­wa­nie spo­łecz­nej świa­do­mo­ści na ich temat.

Kli­ni­ka Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Dzie­ci i Mło­dzie­ży Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka (IMiD)

Naj­star­sza w Pol­sce, wyso­ko­spe­cja­li­stycz­na Kli­ni­ka onko­lo­gicz­na dla dzie­ci i mło­dzie­ży zlo­ka­li­zo­wa­na w War­sza­wie. Inter­dy­scy­pli­nar­ny, doświad­czo­ny zespół Kli­ni­ki pro­wa­dzi peł­ną dia­gno­sty­kę i kom­plek­so­we lecze­nie nowo­two­rów u dzie­ci od okre­su pło­do­we­go do 25. roku życia z całe­go kra­ju. Spe­cja­li­zu­je się w zakre­sie lecze­nia guzów litych poza ośrod­ko­wym ukła­dem ner­wo­wym oraz histio­cy­toz. Kli­ni­ka jest ośrod­kiem refe­ren­cyj­nym w lecze­niu oszczę­dza­ją­cym, umoż­li­wia­ją­cym ura­to­wa­nie koń­czy­ny cho­re­mu dziec­ku. Do 2023 r. wyko­na­no ponad 800 zabie­gów wsz­cze­pia­nia endo­pro­tez, tak­że tych wydłu­ża­nych mecha­nicz­nie lub w wyni­ku dzia­ła­nia pola elek­tro­ma­gne­tycz­ne­go. Naj­młod­szy pacjent, u któ­re­go wyko­na­no taki zabieg miał 8 mie­się­cy. Zespół Kli­ni­ki pro­wa­dzi tak­że dzia­łal­ność nauko­wą – m.in. nie­ko­mer­cyj­ne bada­nia kli­nicz­ne dot. lecze­nia guzów litych u dzie­ci.

Dr hab. n. med., prof. IMID Anna Raci­bor­ska

Spe­cja­list­ka pedia­trii, onko­lo­gii i hema­to­lo­gii dzie­cię­cej. Jest absol­went­ką II Wydzia­łu Lekar­skie­go Aka­de­mii Medycz­nej w War­sza­wie (obec­nie War­szaw­ski Uni­wer­sy­tet Medycz­ny), a tak­że absol­went­ką wydzia­łu Reha­bi­li­ta­cji Rucho­wej Aka­de­mii Wycho­wa­nia Fizycz­ne­go w War­sza­wie. Od 2003 jest zwią­za­na z Insty­tu­tem Mat­ki i Dziec­ka w War­sza­wie, gdzie od 2017 peł­ni funk­cję kie­row­ni­ka Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej, a tak­że człon­ka Rady Nauko­wej IMiD. Jed­nym z głów­nych celów jej pra­cy zawo­do­wej jest popra­wa wyni­ków lecze­nia pier­wot­nych nowo­two­rów kości oraz cho­rób z krę­gu histio­cy­toz. Anna Raci­bor­ska jest otwar­tą i łamią­cą ste­reo­ty­py lekar­ką, a onko­lo­gia dzie­cię­ca jest jej pasją. W swo­jej pra­cy łączy doświad­cze­nie dyna­micz­nej i rze­czo­wej spe­cja­list­ki z empa­tią kobie­ty i mat­ki.