Szansa na spowolnienie przebiegu choroby u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Pol­ski Bank Komó­rek Macie­rzy­stych roz­po­czął wła­śnie bada­nie kli­nicz­ne, w ramach pro­jek­tu ALSTEM, któ­re­go celem jest opra­co­wa­nie inno­wa­cyj­ne­go pro­duk­tu lecz­ni­cze­go tera­pii zaawan­so­wa­nej (ATMP), opar­te­go na komór­kach mezen­chy­mal­nych z gala­re­ty Whar­to­na (WJ-MSC) w lecze­niu stward­nie­nia zani­ko­we­go bocz­ne­go (ALS) oraz zebra­nie i opra­co­wa­nie danych słu­żą­cych reje­stra­cji pro­duk­tu w Euro­pej­skiej Agen­cji Leków. Dwóch pacjen­tów otrzy­ma­ło już pierw­sze pla­no­wa­ne poda­nia leku ATMP i są obec­nie moni­to­ro­wa­ni. Jeśli dzię­ki tej meto­dzie uda się uzy­skać zna­czą­ce spo­wol­nie­nie prze­bie­gu cho­ro­by, będzie to ogrom­ny suk­ces i szan­sa dla pacjen­tów na wydłu­że­nie życia.

Stward­nie­nie zani­ko­we bocz­ne (amy­oto­tro­phic late­ral scle­ro­sis, ALS) to cho­ro­ba neu­ro­de­ge­ne­ra­cyj­na neu­ro­nu rucho­we­go (MND – motor neu­ron dise­ase). Dia­gno­za ALS zazwy­czaj jest sta­wia­na póź­no, tzn. nawet po okre­sie roku od wystą­pie­nia pierw­szych obja­wów. Faza kli­nicz­na cho­ro­by może roz­po­czy­nać się od osła­bie­nia mię­śni koń­czyn, któ­rym towa­rzy­szy atro­fia (zanik, zmniej­sze­nie masy mię­śnio­wej), prze­cho­dząc osta­tecz­nie w pora­że­nie koń­czyn, pora­że­nie mię­śni odde­cho­wych i trud­no­ści z poły­ka­niem i mową, któ­re okre­śla­ne są odpo­wied­nio mia­nem dys­fa­gii i dyz­ar­trii. Nie dys­po­nu­je­my, jak dotąd, sku­tecz­nym lecze­niem tego scho­rze­nia. Od począt­ku lat 90. XX wie­ku sto­so­wa­ny jest rilu­zol, któ­ry tyl­ko w nie­wiel­kim stop­niu spo­wal­nia pro­ces cho­ro­bo­wy, nato­miast od 2017 roku sto­so­wa­ny jest eda­ra­vo­ne, któ­ry rów­nież spo­wal­nia pro­ces cho­ro­bo­wy, jed­nak żaden z tych leków nie hamu­je roz­wo­ju cho­ro­by, któ­rej czas trwa­nia to 3–5 lat. Eda­ra­vo­ne nie jest zare­je­stro­wa­ny przez EMA do sto­so­wa­nia w Euro­pie.

Pierw­sze poda­nia komó­rek WJ-MSC u pacjen­tów z ALS

Dotych­cza­so­we wyni­ki badań przed­kli­nicz­nych wyka­zu­ją pozy­tyw­ny wpływ komó­rek mezen­chy­mal­nych z gala­re­ty Whar­to­na (WJ-MSC) u cho­rych z ALS w zakre­sie spowolnienia/powstrzymywania postę­pu ALS. Wyni­ki te nale­ży potwier­dzić w bada­niach pro­spek­tyw­nych, któ­re wła­śnie się roz­po­czę­ły. Bada­cze w ramach pro­jek­tu ALSTEM, pro­wa­dzo­ne­go przez Pol­ski Bank Komó­rek Macie­rzy­stych, reali­zu­ją bada­nie kli­nicz­ne pt. „Oce­na wpły­wu komó­rek macie­rzy­stych gala­re­ty Whar­to­na (WJ-MSC) na układ immu­no­lo­gicz­ny pacjen­tów z roz­po­zna­niem stward­nie­nia bocz­ne­go zani­ko­we­go (ALS)”, któ­re­go celem jest wyka­za­nie kli­nicz­ne­go bez­pie­czeń­stwa i sku­tecz­no­ści lecze­nia ALS przy uży­ciu WJ-MSC. W następ­nym eta­pie było­by moż­li­we prze­pro­wa­dze­nie bada­nia kli­nicz­ne­go z peł­ną oce­ną sku­tecz­no­ści takiej tera­pii.

Pro­jekt ALSTEM jest współ­fi­nan­so­wa­ny przez Naro­do­we Cen­trum Badań i Roz­wo­ju (Pro­gram sek­to­ro­wy Inno­Neu­ro­Pharm w ramach Dzia­ła­nia 1.2 “Sek­to­ro­we pro­gra­my B+R” w ramach I Osi prio­ry­te­to­wej “Wspar­cie pro­wa­dze­nia prac B+R przez przed­się­bior­stwa” Pro­gra­mu Ope­ra­cyj­ne­go Inte­li­gent­ny Roz­wój 2014–2020”, Pro­jekt współ­fi­nan­so­wa­ny ze środ­ków Euro­pej­skie­go Fun­du­szu Roz­wo­ju Regio­nal­ne­go). Pro­jekt uzy­skał naj­wyż­szą punk­ta­cję eks­per­tów spo­śród wszyst­kich zgło­szo­nych pro­jek­tów badaw­czych.

Wie­le danych wska­zu­je, że komór­ki MSC mogą pomóc nie­któ­rym pacjen­tom z ALS – mówi dr n. med. Beata Świąt­kow­ska-Flis z zespo­łu badaw­cze­go z ramie­nia Pol­skie­go Ośrod­ka Tera­pii Komór­ko­wych i Immu­no­te­ra­pii przy Cen­trum Medycz­nym Kla­ra w Czę­sto­cho­wie, peł­nią­ca rolę Głów­ne­go Bada­cza. — Dotych­czas mogli­śmy opie­rać się na danych pocho­dzą­cych z odpłat­nych tera­pii eks­pe­ry­men­tal­nych pro­wa­dzo­nych przez kil­ka ośrod­ków w Pol­sce. Teraz pro­wa­dzi­my pierw­sze pro­spek­tyw­ne bada­nie kli­nicz­ne. Po nim będzie następ­ne. Oczy­wi­ście cała pro­ce­du­ra jest bez­płat­na dla pacjen­tów.

Do reali­za­cji bada­nia wybra­no Pol­ski Ośro­dek Tera­pii Komór­ko­wych i Immu­no­te­ra­pii przy Cen­trum Medycz­nym Kla­ra w Czę­sto­cho­wie. Do bada­nia włą­czo­nych zosta­nie 20 pacjen­tów, któ­rzy otrzy­ma­ją trzy daw­ki leku co mie­siąc i będą moni­to­ro­wa­ni przez 18 mie­się­cy. Kil­ka dni temu mia­ło miej­sce poda­nie pierw­szej daw­ki u dwóch pacjen­tów z ALS. Pacjen­ci są obec­nie moni­to­ro­wa­ni, w kolej­nych dniach zosta­ną prze­pro­wa­dzo­ne kolej­ne poda­nia u kolej­nych pacjen­tów włą­czo­nych do bada­nia.

Celem pro­jek­tu jest rów­nież opra­co­wa­nie pane­lu badań dia­gno­stycz­nych, dzię­ki któ­re­mu będzie moż­na okre­ślić, któ­rzy pacjen­ci mogą lepiej reago­wać na tera­pię komór­ko­wą.

— Ele­men­tem Pro­jek­tu jest opra­co­wa­nie spe­cjal­ne­go pane­lu dia­gno­stycz­ne­go, któ­ry w pierw­szej kolej­no­ści pomo­że zdia­gno­zo­wać czyn­ni­ki pozy­tyw­nie wpły­wa­ją­ce na tera­pię komór­ko­wą, a następ­nie być może pozwo­li zmak­sy­ma­li­zo­wać efekt tera­peu­tycz­ny, czy­li poka­zać, któ­re z ozna­cza­nych para­me­trów (np. jaki poziom cyto­kin we krwi) spra­wia­ją, że pacjent lepiej odpo­wia­da na zasto­so­wa­ną tera­pię – mówi dr n. med. Mariusz Grud­niak, spe­cja­li­sta neu­ro­log z Zespo­łu PBKM. — Ponad­to dzię­ki temu będzie­my w sta­nie okre­ślić bar­dzo szcze­gó­ło­we para­me­try pro­duk­tu ATMP, któ­ry będzie opty­mal­ny dla pacjen­tów o kon­kret­nych cechach. Takie inno­wa­cyj­ne podej­ście może oka­zać się klu­czo­we.

Pro­jekt ALSTEM pozwo­li tak­że na zebra­nie i opra­co­wa­nie danych słu­żą­cych reje­stra­cji w Euro­pej­skiej Agen­cji Leków (EMA) inno­wa­cyj­ne­go na ryn­ku euro­pej­skim pro­duk­tu lecz­ni­cze­go tera­pii zaawan­so­wa­nej opar­te­go na komór­kach mezen­chy­mal­nych gala­re­ty Whar­to­na do lecze­nia cho­rych ze stward­nie­niem zani­ko­wym bocz­nym.