Tylko co drugi Polak wie, jak leczone są dzieci chore na raka. Te badania to dla nich szansa na zdrowie

Bada­nia kli­nicz­ne to jeden z naj­szyb­ciej roz­wi­ja­ją­cych się obsza­rów współ­cze­snej medy­cy­ny – rów­nież w Pol­sce. Z danych Agen­cji Badań Medycz­nych wyni­ka, że co roku w naszym kra­ju bie­rze w nich udział oko­ło 25 tysię­cy pacjen­tów. Są to pro­jek­ty, któ­re real­nie wpły­wa­ją na popra­wę stan­dar­dów lecze­nia. Jak poka­zu­je naj­now­sze bada­nie opi­nii publicz­nej zre­ali­zo­wa­ne na zle­ce­nie Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Dzie­ci i Mło­dzie­ży Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka (IMiD), aż 77% Pola­ków uwa­ża, że bada­nia kli­nicz­ne nad lecze­niem nowo­two­rów dzie­cię­cych są szan­są dla naj­cię­żej cho­rych dzie­ci. 20 maja obcho­dzi­my Mię­dzy­na­ro­do­wy Dzień Badań Kli­nicz­nych. To szcze­gól­na oka­zja, by dowie­dzieć się wię­cej na temat, któ­ry jest jed­nym z moto­rów napę­do­wych współ­cze­snej medy­cy­ny.

Badania kliniczne – fundament nowoczesnych terapii

Bada­nia kli­nicz­ne to sta­ran­nie zapla­no­wa­ne i rygo­ry­stycz­nie moni­to­ro­wa­ne pro­ce­sy badaw­cze, któ­rych celem jest nauko­wa oce­na sku­tecz­no­ści oraz bez­pie­czeń­stwa nowych metod lecze­nia, inno­wa­cyj­nych leków, nowo­cze­snych pro­ce­dur dia­gno­stycz­nych czy też udo­sko­na­lo­nych spo­so­bów pro­wa­dze­nia tera­pii. To wła­śnie dzię­ki nim obie­cu­ją­ce odkry­cia nauko­we mogą zostać rze­tel­nie zwe­ry­fi­ko­wa­ne, a następ­nie, po potwier­dze­niu ich war­to­ści i bez­pie­czeń­stwa, wpro­wa­dzo­ne do stan­dar­do­wej prak­ty­ki kli­nicz­nej, bez­po­śred­nio przy­czy­nia­jąc się do popra­wy opie­ki zdro­wot­nej.

— Zanim jakie­kol­wiek bada­nie kli­nicz­ne zosta­nie roz­po­czę­te, musi przejść wni­kli­wą oce­nę i uzy­skać zgo­dę m.in. nie­za­leż­nej komi­sji bio­etycz­nej. Zada­niem takiej komi­sji jest dogłęb­na ana­li­za pro­to­ko­łu bada­nia pod kątem jego war­to­ści nauko­wej, etycz­nej, a przede wszyst­kim – bez­pie­czeń­stwa i posza­no­wa­nia praw uczest­ni­ków. Udział w bada­niu kli­nicz­nym jest zawsze cał­ko­wi­cie dobro­wol­ny. Pacjent, a w przy­pad­ku dzie­ci — ich rodzi­ce lub opie­ku­no­wie praw­ni, podej­mu­ją decy­zję po otrzy­ma­niu wyczer­pu­ją­cych i zro­zu­mia­łych infor­ma­cji doty­czą­cych celów bada­nia, jego prze­bie­gu, korzy­ści, moż­li­we­go ryzy­ka, a tak­że dostęp­nych alter­na­tyw­nych metod lecze­nia — wyja­śnia prof. Anna Raci­bor­ska, kie­row­nik Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej IMiD.

Pro­ce­du­ry zwią­za­ne z kwa­li­fi­ka­cją i pro­wa­dze­niem badań pedia­trycz­nych nale­żą do naj­bar­dziej restryk­cyj­nych w całej medy­cy­nie. Zespół pro­wa­dzą­cy bada­nie kli­nicz­ne to mul­ti­dy­scy­pli­nar­na gru­pa spe­cja­li­stów – leka­rzy, psy­cho­lo­gów, koor­dy­na­to­rów badań i pie­lę­gnia­rek kli­nicz­nych – któ­rzy na co dzień wspie­ra­ją dziec­ko i całą jego rodzi­nę.

Specyfika chorób nowotworowych u dzieci – dlaczego potrzebują dedykowanych badań?

Cho­ro­by nowo­two­ro­we u dzie­ci sta­no­wią odręb­ną gru­pę scho­rzeń, zna­czą­co róż­nią­cą się od nowo­two­rów wystę­pu­ją­cych u osób doro­słych pod wzglę­dem bio­lo­gii, dyna­mi­ki roz­wo­ju i odpo­wie­dzi na lecze­nie. Wie­le z nich to cho­ro­by rzad­kie, czę­sto o spe­cy­ficz­nym prze­bie­gu, wyma­ga­ją­ce wyso­ce zin­dy­wi­du­ali­zo­wa­ne­go podej­ścia. Orga­nizm dziec­ka, będą­cy w nie­ustan­nym pro­ce­sie wzro­stu, ina­czej meta­bo­li­zu­je leki, jego układ odpor­no­ścio­wy wciąż doj­rze­wa, a poszcze­gól­ne narzą­dy są bar­dziej wraż­li­we na poten­cjal­ne dzia­ła­nia nie­po­żą­da­ne tera­pii. Dla­te­go meto­dy sku­tecz­ne u doro­słych mogą być nie­od­po­wied­nie lub zbyt ryzy­kow­ne dla dzie­ci.

Prof. dr hab. n. med. Anna Raci­bor­ska, kie­row­nik Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Dzie­ci i Mło­dzie­ży w Insty­tu­cie Mat­ki i Dziec­ka pod­kre­śla: – Dzie­ci to nie mali doro­śli. Nowo­two­ry u naj­młod­szych prze­bie­ga­ją ina­czej, czę­sto są bar­dziej agre­syw­ne, ale też czę­sto lepiej reagu­ją na lecze­nie – pod warun­kiem, że jest ono odpo­wied­nio dopa­so­wa­ne. Celem badań kli­nicz­nych w onko­lo­gii dzie­cię­cej jest opra­co­wy­wa­nie tera­pii nie tyl­ko sku­tecz­nych, ale i jak naj­mniej obcią­ża­ją­cych. W bada­niach kli­nicz­nych może­my spraw­dzać sku­tecz­ność nowych tera­pii, któ­re mogą zwięk­szać szan­se na wyzdro­wie­nie i jed­no­cze­śnie ogra­ni­czać odle­głe powi­kła­nia lecze­nia, np. pro­ble­my z płod­no­ścią, ser­cem czy ukła­dem odpor­no­ścio­wym. Chce­my, żeby nasi pacjen­ci nie tyl­ko wró­ci­li do zdro­wia, ale też żyli póź­niej peł­nią życia – doda­je prof. Anna Raci­bor­ska, kie­row­nik Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej IMiD.

Rozwój badań klinicznych w Polsce

W cią­gu ostat­nich 25 lat Pol­ska zaję­ła zna­czą­cą pozy­cję na świa­to­wej mapie badań kli­nicz­nych, pla­su­jąc się obec­nie na 11. miej­scu na świe­cie i 8. w Europie[1] pod wzglę­dem ich dostęp­no­ści. Z danych Agen­cji Badań Medycz­nych wyni­ka, że co roku w naszym kra­ju w bada­niach kli­nicz­nych uczest­ni­czy oko­ło 25 tysię­cy pacjen­tów. Rok 2023 był pod tym wzglę­dem rekor­do­wy – zło­żo­no aż 784 wnio­ski o pozwo­le­nie na pro­wa­dze­nie badań kli­nicz­nych, z cze­go istot­na część, bo 40 wnio­sków, doty­czy­ła badań niekomercyjnych[2]. Są to bada­nia finan­so­wa­ne nie przez fir­my far­ma­ceu­tycz­ne, lecz przez pań­stwo­we ośrod­ki i insty­tu­cje nauko­we, czę­sto ini­cjo­wa­ne bez­po­śred­nio przez leka­rzy i naukow­ców w odpo­wie­dzi na kon­kret­ne potrze­by pacjen­tów. Co waż­ne, naj­więk­szy odse­tek badań pro­wa­dzo­nych w Pol­sce doty­czy onko­lo­gii, w tym rów­nież onko­lo­gii dzie­cię­cej. 

– Dzię­ki współ­pra­cy z Agen­cją Badań Medycz­nych może­my pro­wa­dzić bada­nia, któ­re są skon­cen­tro­wa­ne na naj­waż­niej­szych potrze­bach dzie­ci z nowo­two­ra­mi rzad­ki­mi, taki­mi jak histio­cy­to­zy czy guzy kości. To daje nam moż­li­wość roz­wi­ja­nia metod lecze­nia, któ­rych wcze­śniej po pro­stu nie było. Obec­nie w Kli­ni­ce Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka pro­wa­dzo­nych jest 7 róż­ne­go rodza­ju nie­ko­mer­cyj­nych pro­jek­tów, któ­re dają dzie­ciom moż­li­wość sko­rzy­sta­nia z naj­no­wo­cze­śniej­szych tera­pii, m.in. w przy­pad­ku, gdy stan­dar­do­we lecze­nie nie przy­no­si ocze­ki­wa­nych rezul­ta­tów – wyja­śnia prof. Raci­bor­ska.

Społeczne postrzeganie badań klinicznych u dzieci

Badanie[3] opi­nii publicz­nej prze­pro­wa­dzo­ne na zle­ce­nie Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Dzie­ci i Mło­dzie­ży Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka przez ABR SESTA w mar­cu br. poka­zu­je, że 77% Pola­ków postrze­ga bada­nia kli­nicz­ne jako szan­sę dla dzie­ci z cięż­ki­mi przy­pad­ka­mi cho­rób nowo­two­ro­wych (prze­ciw­ne­go zda­nia jest tyl­ko 4% respon­den­tów). Mimo to świa­do­mość spo­łecz­na wyma­ga popra­wy: jedy­nie 51% respon­den­tów wie, że takie bada­nia są pro­wa­dzo­ne. Jed­no­cze­śnie ist­nie­je duże zapo­trze­bo­wa­nie na rze­tel­ne infor­ma­cje – 64% bada­nych (i aż 73% rodzi­ców dzie­ci do 18. roku życia) chce pogłę­bić swo­ją wie­dzę na temat nowo­two­rów dzie­cię­cych. Fakt, że ponad poło­wa respon­den­tów sły­sza­ła o bada­niach kli­nicz­nych jako meto­dzie lecze­nia u dzie­ci, sta­no­wi dobry punkt wyj­ścia do dal­szych dzia­łań edu­ka­cyj­nych.

Edukacja i systemowe wsparcie drogą do lepszych terapii

Wyni­ki rapor­tu ABR SESTA jed­no­znacz­nie wska­zu­ją na koniecz­ność zwięk­sze­nia dzia­łań edu­ka­cyj­nych w tym zakre­sie. Potrze­ba ta jest sygna­li­zo­wa­na przez spo­łe­czeń­stwo – 70% bada­nych uwa­ża, że temat cho­rób nowo­two­ro­wych u dzie­ci i badań kli­nicz­nych powi­nien być obec­ny w pro­gra­mach szkol­nych, a 75% ocze­ku­je jego częst­sze­go poja­wia­nia się w mediach. Sku­tecz­na edu­ka­cja, zapew­nie­nie łatwe­go dostę­pu do wia­ry­god­nych infor­ma­cji o pro­wa­dzo­nych bada­niach kli­nicz­nych oraz cią­gły roz­wój wyso­ko­spe­cja­li­stycz­nych ośrod­ków onko­lo­gii dzie­cię­cej to dzia­ła­nia, któ­re muszą być reali­zo­wa­ne rów­no­le­gle. Zin­te­gro­wa­ne podej­ście jest klu­czem do popra­wy wyni­ków lecze­nia i jako­ści życia mło­dych pacjen­tów.

Mię­dzy­na­ro­do­wy Dzień Badań Kli­nicz­nych, obcho­dzo­ny 20 maja, jest dosko­na­łą oka­zją, aby przy­po­mnieć, że każ­dy postęp w medy­cy­nie zaczy­na się od fun­da­men­tal­ne­go pyta­nia: „co może­my zro­bić lepiej?”. Odpo­wie­dzi na to pyta­nie czę­sto przy­no­szą wła­śnie nie­ko­mer­cyj­ne bada­nia kli­nicz­ne, któ­re otwie­ra­ją nowe hory­zon­ty w tera­piach dla dzie­ci.

1: Zwią­zek Pra­co­daw­ców Inno­wa­cyj­nych Firm Far­ma­ceu­tycz­nych INFARMA i Pol­ski Zwią­zek Pra­co­daw­ców Firm Pro­wa­dzą­cych Bada­nia Kli­nicz­ne na Zle­ce­nie POLCRO 20. Raport: Komer­cyj­ne bada­nia kli­nicz­ne w Pol­sce Moż­li­wo­ści zwięk­sze­nia licz­by i zakre­su badań kli­nicz­nych w Pol­sce 2021

2: https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/o‑badaniach-klinicznych/statystyki/132,Statystyki.html

3: Bada­nie prze­pro­wa­dzo­ne przez ABR SESTA i Syno Poland na zle­ce­nie Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej Dzie­ci i Mło­dzie­ży IMiD meto­dą CAWI, na repre­zen­ta­tyw­nej gru­pie respon­den­tów ze wzglę­du na płeć, wiek oraz wiel­kość miej­sca zamiesz­ka­nia w mar­cu 2025. 

Kli­ni­ka Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Dzie­ci i Mło­dzie­ży Insty­tu­tu Mat­ki i Dziec­ka (IMiD)

Naj­star­sza w Pol­sce, wyso­ko­spe­cja­li­stycz­na Kli­ni­ka onko­lo­gicz­na dla dzie­ci i mło­dzie­ży zlo­ka­li­zo­wa­na w War­sza­wie. Inter­dy­scy­pli­nar­ny, doświad­czo­ny zespół Kli­ni­ki pro­wa­dzi peł­ną dia­gno­sty­kę i kom­plek­so­we lecze­nie nowo­two­rów u dzie­ci od okre­su pło­do­we­go do 25. roku życia z całe­go kra­ju. Spe­cja­li­zu­je się w zakre­sie lecze­nia guzów litych poza ośrod­ko­wym ukła­dem ner­wo­wym oraz histio­cy­toz. Kli­ni­ka jest ośrod­kiem refe­ren­cyj­nym w lecze­niu oszczę­dza­ją­cym, umoż­li­wia­ją­cym ura­to­wa­nie koń­czy­ny cho­re­mu dziec­ku. Do 2024 r. wyko­na­no ponad 1000 zabie­gów wsz­cze­pia­nia endo­pro­tez u dzie­ci, tak­że tych wydłu­ża­nych mecha­nicz­nie lub w wyni­ku dzia­ła­nia pola elek­tro­ma­gne­tycz­ne­go. Naj­młod­szy pacjent, u któ­re­go wyko­na­no taki zabieg miał 8 mie­się­cy. Zespół Kli­ni­ki pro­wa­dzi tak­że dzia­łal­ność nauko­wą – m.in. nie­ko­mer­cyj­ne bada­nia kli­nicz­ne dot. lecze­nia guzów litych u dzie­ci. Wię­cej infor­ma­cji na temat dzia­łal­no­ści kli­ni­ki znaj­du­je się na stro­nie inter­ne­to­wej: https://imid.med.pl/pl/klinika-onkologii

Prof. dr hab. n. med. Anna Raci­bor­ska

Spe­cja­list­ka pedia­trii, onko­lo­gii i hema­to­lo­gii dzie­cię­cej. Jest absol­went­ką II Wydzia­łu Lekar­skie­go Aka­de­mii Medycz­nej w War­sza­wie (obec­nie War­szaw­ski Uni­wer­sy­tet Medycz­ny), a tak­że absol­went­ką wydzia­łu Reha­bi­li­ta­cji Rucho­wej Aka­de­mii Wycho­wa­nia Fizycz­ne­go w War­sza­wie. Lau­re­at­ka #ShEO Awards 2024 w kate­go­rii „Nadzie­ja w medy­cy­nie” oraz nagro­dy Wizjo­ne­rzy – Refor­ma­to­rzy Zdro­wia 2025 przy­zna­wa­nej przez WPROST i New­sMed w kate­go­rii Omnia Pro Infir­mis: Wszyst­ko dla Cho­rych. Od 2003 jest zwią­za­na z Insty­tu­tem Mat­ki i Dziec­ka w War­sza­wie, gdzie od 2017 peł­ni funk­cję kie­row­ni­ka Kli­ni­ki Onko­lo­gii i Chi­rur­gii Onko­lo­gicz­nej, a tak­że człon­ka Rady Nauko­wej IMiD. Jed­nym z głów­nych celów jej pra­cy zawo­do­wej jest popra­wa wyni­ków lecze­nia pier­wot­nych nowo­two­rów kości oraz cho­rób z krę­gu histio­cy­toz. Anna Raci­bor­ska jest otwar­tą i łamią­cą ste­reo­ty­py lekar­ką, a onko­lo­gia dzie­cię­ca jest jej pasją. W swo­jej pra­cy łączy doświad­cze­nie dyna­micz­nej i rze­czo­wej spe­cja­list­ki z empa­tią kobie­ty i mat­ki.