Fakty i mity o leczeniu biologicznym

Leczenie biologiczne jest jedną z nowoczesnych metod leczenia o ocenionej w badaniach klinicznych, jak i codziennej praktyce, skuteczności i profilu bezpieczeństwa. Wprowadzenie ich do terapii stanowiło istotny przełom w leczeniu wielu schorzeń, w tym chorób autoimmunologicznych. Niestety,
w Polsce wciąż korzysta z niego mała grupa pacjentów. Podczas, gdy w Unii Europejskiej odsetek pacjentów leczonych lekami biologicznymi osiąga ok. 25–30%, w Polsce to zaledwie 1–3%. Powodów obecnego stanu rzeczy jest wiele. Z jednej strony wynika to z ograniczeń systemowych, w tym wymogów programów terapeutycznych, w ramach których refundowane są terapie biologiczne.
Z drugiej strony problemem jest ograniczone zaufanie części pacjentów i lekarzy do terapii, wokół której wciąż krąży wiele mitów. Dlatego w czerwcu 2021 r. zawiązała się Koalicja „Recepta na przyszłość”. Jej celem jest poprawa dostępności terapii biologicznych w trzech obszarach terapeutycznych: dermatologii, gastroenterologii i reumatologii. W ramach misji edukacyjnej realizowanej przez Koalicję, prof. dr hab. n. med. Witold Owczarek, Kierownik Kliniki Dermatologii CSK MON Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, jeden z członków Koalicji, wyjaśnia najczęstsze mity na temat leczenia biologicznego, z którymi spotyka się w rozmowach z pacjentami.

Lecze­nie bio­lo­gicz­ne moż­na sto­so­wać jako zamien­nik do stan­dar­do­wej tera­pii — MIT

W Pol­sce lecze­nie bio­lo­gicz­ne w prze­wle­kłych cho­ro­bach zapal­nych, takich jak: łusz­czy­ca, łusz­czy­co­we zapa­le­nie sta­wów (ŁZS), reu­ma­to­idal­ne zapa­le­nie sta­wów (RZS) czy cho­ro­ba Leśniow­skie­go-Croh­na, jest obec­nie refun­do­wa­ne w ramach pro­gra­mów leko­wych. Są one pro­wa­dzo­ne w ośrod­kach lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go. Zgod­nie z obo­wią­zu­ją­cy­mi obec­nie wytycz­ny­mi kli­nicz­ny­mi w więk­szo­ści cho­rób zapal­nych lecze­nie bio­lo­gicz­ne nie znaj­du­je się w pierw­szej linii lecze­nia. Zazwy­czaj pacjent roz­po­czy­na tera­pię od kla­sycz­nych leków. Takie lecze­nie jest sku­tecz­ne i jed­no­cze­śnie dobrze tole­ro­wa­ne u dużej gru­py cho­rych. Ci któ­rzy nie odpo­wia­da­ją na takie lecze­nie pomi­mo sto­so­wa­nia odpo­wied­nich jego dawek i przez odpo­wied­nio dłu­gi czas (nie­jed­no­krot­nie przez 3–6 mie­się­cy) mogą zostać zakwa­li­fi­ko­wa­ni do tera­pii bio­lo­gicz­nych lub leków syn­te­tycz­nych now­szej gene­ra­cji. Nie­ste­ty, obec­nie nie są dostęp­ne algo­ryt­my, któ­re poka­za­ły­by, któ­ra tera­pia będzie sku­tecz­na w przy­pad­ku dane­go pacjen­ta. Stąd gru­py eks­per­tów opra­co­wu­ją ścież­ki tera­pii i reko­men­du­ją okre­ślo­ną kolej­ność sto­so­wa­nia leków.

Lek bio­lo­gicz­ny nie jest zatem zamien­ni­kiem leku kla­sycz­ne­go i zazwy­czaj sta­no­wi kolej­ną linię lecze­nia. Zarów­no leki kla­sycz­ne, jak i bio­lo­gicz­ne i now­sze syn­te­tycz­ne wymie­nia­ne w wytycz­nych kli­nicz­nych sta­no­wią stan­dard w prze­wle­kłych cho­ro­bach zapal­nych.

Lecze­nie bio­lo­gicz­ne jest nową i nie­prze­ba­da­ną tera­pią — MIT

Czę­sto pacjen­tom zwrot „inno­wa­cyj­na tera­pia”, za jaką ucho­dzi lecze­nie bio­lo­gicz­ne, koja­rzy się jako zupeł­nie nowa, a co za tym idzie – nie do koń­ca prze­ba­da­na tera­pia. Tym­cza­sem lecz­ni­cze pro­duk­ty bio­lo­gicz­ne, pro­du­ko­wa­ne przy uży­ciu metod inży­nie­rii gene­tycz­nej, zaczę­ły się poja­wiać już w latach 80. XX w. Powszech­nie zna­na współ­cze­śnie insu­li­na była pierw­szym lekiem bio­lo­gicz­nym, któ­ry został wypro­du­ko­wa­ny na podo­bień­stwo natu­ral­nej ludz­kiej insu­li­ny, przy uży­ciu metod rekom­bi­na­cji DNA. Wyko­rzy­sta­nie do pro­duk­cji leków inży­nie­rii gene­tycz­nej zapew­ni­ło lekom nową jakość i więk­sze bez­pie­czeń­stwo tera­pii. Co wię­cej – dało tak­że moż­li­wość pro­duk­cji bia­łek o róż­no­rod­nej budo­wie. Pierw­sze leki bio­lo­gicz­ne, jak insu­li­na, były pro­sty­mi biał­ka­mi, któ­re budo­wą i funk­cją odpo­wia­da­ły natu­ral­nym biał­kom wystę­pu­ją­cym w orga­ni­zmie czło­wie­ka. Następ­nie pro­jek­to­wa­no już bar­dziej zło­żo­ne struk­tu­ry – leki bio­lo­gicz­ne mają­ce struk­tu­rę biał­ka, ale nie będą­ce kopią natu­ral­nie wystę­pu­ją­cych w orga­ni­zmie bia­łek. Zada­niem tak zapro­jek­to­wa­nych leków jest roz­po­zna­wa­nie nie­pra­wi­dło­wych komó­rek lub blo­ko­wa­nie nie­któ­rych ście­żek dzia­ła­nia ukła­du immu­no­lo­gicz­ne­go. Przy­kła­dem tak zło­żo­nych leków sto­so­wa­nych w lecze­niu wybra­nych prze­wle­kłych cho­rób zapal­nych są inhi­bi­to­ry TNF alfa. Doświad­cze­nie w ich sto­so­wa­niu to już 20 lat.

O bez­pie­czeń­stwie lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go może też świad­czyć fakt, że są wyko­rzy­sty­wa­ne w wie­lu obsza­rach medy­cy­ny, na przy­kład w: der­ma­to­lo­gii, gastro­en­te­ro­lo­gii, reu­ma­to­lo­gii, ale tak­że w neu­ro­lo­gii, kar­dio­lo­gii czy endo­kry­no­lo­gii. Wyko­rzy­stu­je się je w tera­pii nie tyl­ko osób doro­słych, ale tak­że w popu­la­cji pedia­trycz­nej. Sza­cu­je się, że ta pręż­nie roz­wi­ja­ją­ca się gałąź far­ma­ko­lo­gii i medy­cy­ny zdo­mi­nu­je rynek i do 2025 r. bli­sko 70% nowo reje­stro­wa­nych leków będzie pro­duk­ta­mi bio­lo­gicz­ny­mi.

War­to tak­że pamię­tać, że leki bio­lo­gicz­ne, aby mogły zostać dopusz­czo­ne do sto­so­wa­nia u pacjen­tów w Unii Euro­pej­skiej czy Sta­nach Zjed­no­czo­nych, muszą uzy­skać zgo­dę Euro­pej­skiej Agen­cji Leków (EMA) czy też Agen­cji Żyw­no­ści i Leków (FDA). Wyda­nie przez nie zgo­dy poprze­dzo­ne jest wni­kli­wą ana­li­zą eks­perc­ką cało­ści doku­men­tów zło­żo­nych przez pro­du­cen­tów leków oraz prze­pro­wa­dze­nia odpo­wied­nie­go zesta­wu badań ana­li­tycz­nych, przed­kli­nicz­nych i kli­nicz­nych. Oce­na bez­pie­czeń­stwa tera­pii jest pro­wa­dzo­na tak­że po reje­stra­cji leków, któ­re są sta­le moni­to­ro­wa­ne i kon­tro­lo­wa­ne. Gdy­by ryzy­ko wystą­pie­nia dzia­łań nie­po­żą­da­nych prze­wyż­sza­ło­by korzy­ści z tera­pii, agen­cje odpo­wie­dzial­ne
za dopusz­cze­nie tera­pii pod­ję­ły­by odpo­wied­nie kro­ki.

Lecze­nie bio­lo­gicz­ne wyko­rzy­sty­wa­ne jest w tera­pii prze­wle­kłych cho­rób zapal­nych — FAKT

Prze­wle­kłe cho­ro­by zapal­ne, takie jak: łusz­czy­ca, reu­ma­to­idal­ne zapa­le­nie sta­wów czy cho­ro­ba Leśniow­skie­go-Croh­na, to gru­pa cho­rób o pod­ło­żu auto­im­mu­no­lo­gicz­nym, w któ­rej sto­su­je się zło­żo­ne leki bio­lo­gicz­ne (głów­nie prze­ciw­cia­ła mono­klo­nal­ne). Wdra­ża się je zazwy­czaj, gdy kla­sycz­ne tera­pie nie przy­nio­sły ocze­ki­wa­nej popra­wy sta­nu zdro­wia. Leki bio­lo­gicz­ne sta­no­wią dla tych pacjen­tów szan­sę na uzy­ska­nie dłu­go­trwa­łej remi­sji cho­ro­by.

Wyci­sze­nie cho­ro­by, spo­wol­nie­nie lub nawet zatrzy­ma­nie jej pro­gre­sji zmniej­sza ryzy­ko powi­kłań, w tym ze stro­ny ukła­du ser­co­wo-naczy­nio­we­go. Dla pacjen­tów z prze­wle­kły­mi cho­ro­ba­mi zapal­ny­mi, któ­re cechu­ją się czę­sto styg­ma­ty­zu­ją­cy­mi obja­wa­mi utrud­nia­ją­cy­mi nor­mal­ne funk­cjo­no­wa­nie, jest to tak­że szan­sa na popra­wę jako­ści życia.

Leki bio­lo­gicz­ne mogą dopro­wa­dzić do uśpie­nia cho­ro­by — FAKT

Celem każ­de­go lecze­nia jest obec­nie osią­gnię­cie dłu­go­trwa­łej i peł­nej remi­sji cho­ro­by. Dzię­ki roz­wo­jo­wi medy­cy­ny, w tym lekom bio­lo­gicz­nym, uda­je się to osią­gnąć u coraz więk­szej gru­py cho­rych. Pacjen­ci osią­ga­ją na tyle dobry stan zdro­wia, że mogą wró­cić do nor­mal­ne­go funk­cjo­no­wa­nia, życia spo­łecz­ne­go czy pra­cy. W przy­pad­ku pacjen­tów z łusz­czy­cą, wobec któ­rych nadal krą­żą krzyw­dzą­ce ste­reo­ty­py, że jest to cho­ro­ba, któ­rą moż­na się zara­zić, jest to ogrom­na zmia­na. To nie tyl­ko popra­wa fizycz­ne­go sta­nu zdro­wia, ale tak­że psy­chicz­ne­go, bo nale­ży pamię­tać, że czę­sto pacjen­tom z prze­wle­kły­mi cho­ro­ba­mi zapal­ny­mi towa­rzy­szy depre­sja.

Korzy­ści z nor­mal­ne­go funk­cjo­no­wa­nia odno­szą nie tyl­ko pacjen­ci, ale na szer­szą ska­lę – całe pań­stwo. Pacjent, któ­ry może wró­cić do pra­cy, prze­sta­je pobie­rać ren­tę, a to nie­pod­wa­żal­na oszczęd­ność dla pań­stwa.

Lecze­nie bio­lo­gicz­ne nie powo­du­je dzia­łań nie­po­żą­da­nych — MIT

Każ­dy lek ma zarów­no prze­ciw­wska­za­nia do jego sto­so­wa­nia, jak i może powo­do­wać pew­ne efek­ty ubocz­ne czy dzia­ła­nia nie­po­żą­da­ne. Nie ozna­cza to, że u każ­de­go pacjen­ta muszą one wystą­pić. Wpływ na to ma wie­le czyn­ni­ków, jak m.in. ogól­ny stan zdro­wia, styl i śro­do­wi­sko życia, etc.

Bez­pie­czeń­stwo tera­pii zale­ży nie tyl­ko od samej sub­stan­cji czyn­nej zawar­tej w leku, ale tak­że od wła­ści­we­go dobo­ru leku do pacjen­ta (np. jego cho­rób współ­ist­nie­ją­cych), a tak­że pro­wa­dzo­nej kon­tro­li i moni­to­ro­wa­nia cho­re­go. Zda­rza się, że pacjent musi „spraw­dzić” wię­cej niż jed­ną tera­pię, aby zna­leźć tę, któ­ra będzie naj­le­piej do nie­go dopa­so­wa­na, czy­li sku­tecz­na i dobrze tole­ro­wa­na.

War­to tak­że pamię­tać, że zarów­no doku­men­ty reje­stra­cyj­ne leku jak i wytycz­ne kli­nicz­ne okre­śla­ją, kto z powo­du prze­ciw­wska­zań nie powi­nien być danym lekiem leczo­ny, a u kogo taka tera­pia jest względ­nie bez­piecz­na. Doku­men­ty te opi­su­ją tak­że środ­ki ostroż­no­ści, któ­re nale­ży zasto­so­wać, aby nie nara­żać pacjen­ta na nie­po­trzeb­ne ryzy­ko. Gdy­by stan ogól­ny na to nie pozwa­lał – pacjent nie zosta­nie dopusz­czo­ny do okre­ślo­nej tera­pii (syn­te­tycz­nej czy bio­lo­gicz­nej) dla jego dobra. Co wię­cej – gdy­by zagro­że­nie z przyj­mo­wa­nia leków bio­lo­gicz­nych prze­wyż­sza­ło korzy­ści zdro­wot­ne, to nie zosta­ły­by dopusz­czo­ne do sto­so­wa­nia u pacjen­tów.

Lecze­nie bio­lo­gicz­ne jest sze­ro­ko dostęp­ne w Pol­sce — FAKT

Na to stwier­dze­nie cięż­ko jest odpo­wie­dzieć jed­no­znacz­nie. Z jed­nej stro­ny – jest ono dostęp­ne dla pol­skich pacjen­tów w ramach pro­gra­mów leko­wych. Z dru­giej – zawi­ła i dłu­ga ścież­ka kwa­li­fi­ka­cji, moż­li­wość przyj­mo­wa­nia tego lecze­nia tyl­ko w wyzna­czo­nych ośrod­kach (czę­sto odda­lo­nych od miej­sca zamiesz­ka­nia pacjen­ta o wie­le kilo­me­trów), utrud­nia­ją dostęp do otrzy­ma­nia lecze­nia. Stąd wie­lu z nich wie­rzy w pre­zen­to­wa­ny w następ­nej kolej­no­ści mit:

Lepiej zre­zy­gno­wać z lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go ze wzglę­du na dłu­gą ścież­kę kwa­li­fi­ka­cji

W nie­któ­rych przy­pad­kach pacjen­ci patrząc na dro­gę kwa­li­fi­ka­cji do lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go wolą jej nie pod­jąć, a pacjen­ci w jej trak­cie – zre­zy­gno­wać. Fak­tem jest, że pro­gra­my leko­we w Pol­sce restryk­cyj­nie okre­śla­ją zasa­dy, któ­rzy pacjen­ci mogą korzy­stać z lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go. Jed­nak ze wzglę­du na samą jej dłu­gość pacjen­ci nie powin­ni rezy­gno­wać z tej dro­gi. Jej celem jest prze­cież zatrzy­ma­nie cho­ro­by i popra­wa zdro­wia, jako­ści życia i zwięk­sze­nie szans na powrót do nor­mal­ne­go funk­cjo­no­wa­nia. Pacjen­ci mogą szu­kać wspar­cia u swo­je­go leka­rza oraz orga­ni­za­cji pacjen­tów, któ­rzy dzię­ki swo­je­mu doświad­cze­niu będą w sta­nie wes­przeć w pro­ce­sie kwa­li­fi­ka­cji do lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go.

Wska­za­ne wyżej mity sta­no­wią tak­że pro­ble­my, z któ­ry­mi mie­rzy się Koali­cja na rzecz dostę­pu do lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go „Recep­ta na przy­szłość”. Dzię­ki zrze­sze­niu eks­per­tów, przed­sta­wi­cie­li orga­ni­za­cji pacjen­tów oraz orga­ni­za­cji bran­żo­wych w trzech obsza­rach tera­peu­tycz­nych – der­ma­to­lo­gii, gastro­en­te­ro­lo­gii oraz reu­ma­to­lo­gii, sta­wia sobie za cel zwięk­sze­nie dostęp­no­ści lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go dla pol­skich pacjen­tów poprzez wspól­ne wypra­co­wa­nie roz­wią­zań sys­te­mo­wych. Koali­cja będzie tak­że wspie­rać edu­ka­cję pacjen­tów w zakre­sie lecze­nia bio­lo­gicz­ne­go.